Ученые научились исправлять ошибки в ДНК, это весомый шаг к излечению раковых заболеваний

Американские исследователи из Университета Рочестера нашли способ исправления ошибок в молекулах ДНК, которые являются причинами генетических заболеваний 

Как известно, молекула ДНК была отобрана эволюцией для хранения генетического кода как самая надежная и защищенная от повреждений. Тем не менее, гены в ней защищены не на 100%: мутации - замены, вырезания и вставки нуклеотидных букв, из которых сложен генетический код, - постоянно изменяют последовательность ДНК, и далеко не всегда это приносит пользу. Очень много генетических заболеваний связано как раз с разными дурными мутациями, которые служат причиной синтеза дефектных белков. Поэтому ученые давно ломают голову над тем, как научиться исправлять такие генетические дефекты - ведь это мгновенно лишило бы «статуса» неизлечимых целый список опасных заболеваний. 

Ученые из Рочестера заявили, что им удалось найти способ исправления негодных мутаций. Ученые использовали своеобразный подход, решив проблему не на уровне исходного гена в ДНК, а на уровне молекулы передатчика - информационной РНК. Как известно, молекулы белков собираются не на самом гене: сначала на участке ДНК синтезируется копия в виде матричной (информационной) РНК, а уже на этой мРНК синтезируются - в соответствии с генетическим кодом и с помощью белок-синтезирующих машин - полипептидные цепи, сообщает compulenta.ru. 

Три нуклеотида (кодоны) в РНК кодируют одну аминокислоту, встраивающуюся в растущую молекулу белка. Но в генетическом коде есть особые тройки нуклеотидов, которые не соответствуют никакой аминокислоте, а обозначают начало и конец синтеза. Их называют старт- и стоп-кодонами. Если из-за мутации где-нибудь в середине гена возникнет стоп-кодон, это приведет к преждевременной остановке синтеза и появлению укороченного белка. Функционировать такой белок будет плохо (если вообще будет). При этом стоит помнить, что около трети генетических недугов имеют причиной именно такую мутацию, приводящую к преждевременной остановке синтеза белка. 

Ученым удалось создать систему, позволяющую превращать стоп-кодон обратно в кодирующий прямо в молекуле транспортной РНК. В качестве модельного объекта были использованы дрожжи, а основным инструментом послужила молекула РНК другого типа - так называемая ведущая РНК (guide RNA). Эти РНК участвуют в естественном процессе редактирования матричных РНК, который происходит у трипаносом: одним концом они связываются с мРНК, а второй служит для целенаправленной замены одной генетической буквы на другую. Исследователи смогли так модифицировать ведущие РНК, чтобы они распознавали нужный им фрагмент в матричной РНК, подлежащий редактированию. 

Но будут ли такие редактирующие РНК работать у дрожжей? К счастью, ведущие РНК сработали как надо - и в искусственной системе, и в живых дрожжах. Исследователи мутировали у дрожжей ген белка, ответственного за утилизацию меди, - у таких дрожжей синтезировалась укороченная версия белка, и они не могли жить на обогащенной медью среде. После применения редактирующих РНК белок в дрожжах обретал свой нормальный размер, и грибы могли утилизировать ионы меди. 

Ученые особо подчеркнули, что их метод позволяет исправлять ошибки с высокой специфичностью: РНК заменяют нуклеотидную букву только в строго определенном месте матрицы. 

Трудно сказать, пройдет ли тот же фокус с человеком, однако рочестерцы готовы спорить, что их метод оправдает себя и у высших организмов. Если так, то это позволит излечивать такие недуги, как муковисцидоз, мышечная дистрофия и многие формы рака, обнаружение которых в большинстве случаев приравниваются к смертному приговору.